КОЙТО Карлос (US)

Изобретение относится к биохимии. Описаны антисмысловые олигонуклеотиды, которые увеличивают экспрессию указанного гена альфа-субъединицы потенциалзависимого натриевого канала (SCNA) in vivo или in vitro по сравнению с нормальным контролем. Олигонуклеотиды представляют собой фосфотиоатные аналоги длиной от 11 до 30 нуклеотидов, содержащие по меньшей мере одну модификацию, выбранную из: модифици...

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к способу повышения экспрессии полинуклеотида альфа-L-идуронидазы (IDUA), и может быть использовано в медицине. Изобретение также относится к идентификации антисмысловых олигонуклеотидов, которые нацелены на природные антисмысловые последовательности полинуклеотида IDUA, выбранные из SEQ ID NO: 2-9. Изобретение позволяет повышать экспресси...

Изобретение относится к биохимии. Описан олигонуклеотид длиной приблизительно от 15 до 30 нуклеотидов, содержащий по меньшей мере одну модификацию, при этом указанная по меньшей мере одна модификация выбрана из: по меньшей мере одного модифицированного остатка сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций....

Изобретение относится к биохимии. Описан синтетический олигонуклеотид длиной от 19 до 30 нуклеотидов, содержащий по меньшей мере одну модификацию, при этом указанная по меньшей мере одна модификация выбрана из: по меньшей мере одного модифицированного остатка сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций....