БОШ ТУБЕРТ Фатима (ES)

Изобретение относится к биохимии. Описана молекула нуклеиновой кислоты для генетической терапии мукополисахаридозов. Также описаны векторы и фармацевтические композиции для лечения заболеваний мукополисахаридозов. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения мукополисахаридозов. 7 н. и 8 з.п. ф-лы, 15 ил., 1 табл., 11 пр.