ШЕФФЕР Дэвид В. (US)

Изобретение относится к области биотехнологии, вирусологии и медицины. Предложены вирионы аденоассоциированного вируса (AAV) с вариантным капсидным белком, где вирионы AAV демонстрируют большую инфекционность ретинальной клетки, когда вводятся интравитреальной инъекцией, по сравнению с AAV дикого типа. Также описаны способы доставки генного продукта в ретинальную клетку индивидуума и способы лечен...