РАЙТ Тереса Леах (US)

Группа изобретений относится к медицине и может быть использована для лечения лизосомных болезней накопления. Для этого осуществляют прямую доставку в ЦНС путем интратекального введения субъекту, страдающему от или предрасположенному к лизосомной болезни накопления, ассоциированной со снижением уровня или активности лизосомального фермента, композиции, содержащей замещающий фермент для замещения л...

Группа изобретений относится к медицине и касается стабильного состава для интратекального введения, содержащего белок идуронат-2-сульфатазу (I2S) в концентрации от 10 мг/мл до 150 мг/мл, при этом указанный состав содержит NaCl в концентрации 137-154 мМ и не более 50 мМ фосфата. Группа изобретений также касается способа лечения синдрома Хантера, включающего стадию интратекального введения субъекту...