ПФАЙФЕР Ричард (US)

Группа изобретений относится к медицине и может быть использована для лечения лизосомных болезней накопления. Для этого осуществляют прямую доставку в ЦНС путем интратекального введения субъекту, страдающему от или предрасположенному к лизосомной болезни накопления, ассоциированной со снижением уровня или активности лизосомального фермента, композиции, содержащей замещающий фермент для замещения л...