ДЕВИДСОН Беверли Л. (US)

Изобретение относится к биотехнологии. Раскрыты биотехнологические способы лечения болезни или доставки терапевтического средства млекопитающему. В мозжечково-мозговую цистерну и/или желудочек млекопитающего вводят rAAV частицы, содержащие вектор, включающий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтический белок, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, таким образом, что клет...