ХАШМУЕЛИ Шарон (IL)

Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой выделенную нуклеиновую кислоту, имеющую нуклеотидную последовательность, кодирующую лизосомальный глюкоцереброзидазный белок человека, непрерывно связанный с С-концевым вакуолярным нацеливающим сигналом и N-концевым сигнальным пептидом эндоплазматического ретикулума. Изобретение относится к клеткам-хозяевам, векторам и способам экспрессии...

Изобретение относится к биохимии и представляет собой фармацевтическую композицию для лечения болезни Гоше, содержащую в качестве активного ингредиента лиофилизированные растительные клетки, экспрессирующие рекомбинантную человеческую глюкоцереброзидазу, и фармацевтически приемлемый носитель, где указанная фармацевтическая композиция составлена для перорального введения и где указанная человечес...