УИЛЛЬЯМС Мелани Д. (US)

 Изобретение относится к области медицины, в частности к лечению заболеваний, связанных с дефицитом -галактозидазы А (-гал А). Сущность изобретения составляет способ лечения пациента, имеющего дефицит -гал А, который включает введение пациенту человеческой клетки, генетически модифицированной для сверхэкспрессии и секреции человеческой -гал А. Изобретение включает также молекулу ДНК, кодир...

Настоящее изобретение относится к области фармакологии, в частоности к высокоочищенной α-Gal А и к различным способам ее очистки. Сущность состоит в создании препаратов α-Gal А с измененным зарядом и к способам получения таких препаратов, а также к препаратам α-Gal A, имеющим увеличенное время полужизни в кровотоке млекопитающего-хозяина и к способам их получения; к способа...