ХАНГ, Джин (US)

Изобретение относится к области биохимии, в частности к соединениям и композициям для ослабления экспрессии гентингтина. Заявлены варианты одноцепочечного модифицированного олигонуклеотида, ингибирующего экспрессию гентингтина. Олигонуклеотид содержит гэп-сегмент из десяти дезоксинуклеозидов, 5′-фланкирующий сегмент из пяти нуклеозидов и 3′-фланкирующий сегмент из пяти нуклеозидов. Гэп-сегмент р...

Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен способ облегчения по меньшей мере одного симптома спинальной мышечной атрофии у субъекта, включающий введение субъекту антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, комплементарный интрону 7 пре-мРНК, кодирующей человеческий SMN2. Предложено применение такого антисмыслового соединения в производстве ле...