УНИВЕРСИДАД АУТОНОМА ДЕ БАРСЕЛОНА (ES)

Группа изобретений относится к медицине и касается применения полинуклеотида, который содержит последовательность, кодирующую C-концевой домен тяжелой субъединицы токсина столбняка (HcTeTx), для лечения бокового амиотрофического склероза (ALS), а также применения полипептида, который содержит C-конец тяжелой субъединицы токсина столбняка (HcTeTx), для лечения указанного заболевания. Группа изобр...

Изобретение относится к биохимии. Описана молекула нуклеиновой кислоты для генетической терапии мукополисахаридозов. Также описаны векторы и фармацевтические композиции для лечения заболеваний мукополисахаридозов. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения мукополисахаридозов. 7 н. и 8 з.п. ф-лы, 15 ил., 1 табл., 11 пр.