ЭРРОУХЭД ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ, ИНК. (US)

Изобретение относится к соединениям для обратимой модификации амфипатического мембраноактивного полиамина и полимеру для доставки полинуклеотида в клетку in vivo. Амфипатические мембраноактивные полиамины обратимо модифицированы поддающимися ферментативному отщеплению дипептидными амидобензилкарбонатными маскирующими агентами. Указанная модификация приводит к маскированию мембранной активности пол...

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к композиции для направленной доставки представляющего интерес полинуклеотида РНК-интерференции в гепатоциты in vivo, и может быть использовано в медицине. Полинуклеотид РНК-интерференции вводят совместно с нацеливающим пептидом мелитина, модифицированным рецепторами асиалогликопротеина (ASGPr), для доставки в клетку печени млекопитающего. У...