ЧЭН Сэн (US)

Изобретение относится к области медицины, а именно к способам доставки лекарственного средства в организм больного. При лечении метаболических расстройств средство вводят пациенту через латеральный желудочек мозга с такой скоростью, чтобы введение одной дозы занимало более чем 2 часа. Скорость введения также может быть выбрана на основании общего времени оборота спинномозговой жидкости. При этом...

Изобретение относится к области фармацевтики и медицины и касается лекарственного средства для лечения поликистозного заболевания почек, представляющего собой соединение общей формулы (1), а также способа лечения поликистозного заболевания почек путем введения нуждающемуся в этом субъекту эффективного количества соединения общей формулы (1). Изобретение обеспечивает высокую эффективность лечения...

Настоящее изобретение относится к медицине, а именно к терапии, и касается лечения лизосомной болезни накопления - болезни Нимана-Пика А или В. Для этого вводят фермент кислую сфингомиелиназу интравентрикулярно медленно, в течение трех часов. Такой способ и режим введения обеспечивает эффективное лечение указанного заболевания за счет снижения патологического уровня субстрата кислой сфингомиели...

Настоящее изобретение относится к ингибиторам глюкозилцерамид-синтазы (GCS) формулы , а также к способу лечения с помощью указанных соединений. Технический результат: получены новые соединения, которые можно применять для лечения болезни лизосомного накопления, где указанная болезнь лизосомного накопления является результатом дефекта в гликосфинголипидном пути. 9 н. и 24 з.п. ф-лы, 20 фиг...

Группа изобретений относится к медицине, а именно к иммунологии, и может быть использована для получения биспецифического слитого белка, предназначенного для заболевания, выбранного из аутоиммунного заболевания и отторжения трансплантата. Биспецифический слитый белок содержит лиганд, специфичный к CTLA-4, и лиганд, специфичный к комплексу pMHC, где лиганд, специфичный к CTLA-4, и лиганд, специфичн...

Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ лечения или предотвращения миотонической дистрофии типа 1 (DM1) у индивидуума. Систематически вводят индивидууму терапевтически эффективное количество связанного с катионным пептидом морфолинового антисмыслового олигонуклеотида, содержащего: (a) последовательность морфолинового антисмыслового олигонуклеотида, комплементарную по меньшей мере 3 п...

Изобретение относится к медицине, а именно к терапии, и касается лечения лизосомных болезней накопления. Для этого осуществляют внутрижелудочковое введение фермента, этиологическая недостаточность которого имеется при данном заболевании. Введение производят в течение времени более трех часов. Такое медленное введение обеспечивает максимальный терапевтический эффект, заключающийся в снижении патоло...