АЙСИС ФАРМАСЬЮТИКАЛС, ИНК. (US)

Изобретение относится к области биохимии, в частности к соединениям и композициям для ослабления экспрессии гентингтина. Заявлены варианты одноцепочечного модифицированного олигонуклеотида, ингибирующего экспрессию гентингтина. Олигонуклеотид содержит гэп-сегмент из десяти дезоксинуклеозидов, 5′-фланкирующий сегмент из пяти нуклеозидов и 3′-фланкирующий сегмент из пяти нуклеозидов. Гэп-сегмент р...

Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен способ облегчения по меньшей мере одного симптома спинальной мышечной атрофии у субъекта, включающий введение субъекту антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, комплементарный интрону 7 пре-мРНК, кодирующей человеческий SMN2. Предложено применение такого антисмыслового соединения в производстве ле...

Настоящее изобретение относится к биохимии, в частности к одноцепочечным модифицированным олигонуклеотидам, способным ингибировать экспрессию транстиретина в клетке. Указанные олигонуклеотиды имеют в длину от 15 до 30 связанных нуклеозидов и могут иметь модифицированную фосфоротиоатную связь, модифицированный сахар и модифицированное нуклеооснование, например, 5-метилцитозин. Олигонуклеотид согл...

Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложены соединение, способное ингибировать экспрессию рецептора глюкагона (GCGR), состоящее из 12-30 соединенных нуклеозидов, композиция, снижающая экспрессию GCGR, способы лечения метаболического заболевания, снижения или задержки начала повышения уровней глюкозы в крови, профилактики заболевания, ассоциированного с GCGR, применение предложенн...

Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложено применение соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на молекулу нуклеиновой кислоты, кодирующую аполипопротеин СIII (ApoCIII) для лечения или профилактики протекания панкреатита и/или хиломикронемии у животного, для повышения клиренса хиломикрона, жиров, хиломикрон триглицеридов и/или триглицеридов после приема п...