БАЙОМАРИН ФАРМАСЬЮТИКАЛ ИНК. (US)

Изобретение относится к медицине и предназначено для лечения гиперфенилаланинемии. Применяют тетрагидробиоптерин или его фармацевтически приемлемую соль, причем введение осуществляется перорально в течение 0-30 минут после приема пищи. Способ позволяет повысить биодоступность тетрагидроптерина при пероральном приеме. 12 з.п.ф-лы, 31 табл., 9 пр., 38 ил.

Изобретение относится к области биотехнологии. Представлен очищенный препарат рекомбинантного фермента N-ацетилгалактозамин-6-сульфатаза (GALNS) человека, где указанный фермент включает аминокислотную последовательность, по меньшей мере, на 95% идентичную аминокислотам 27-522 SEQ ID NO:4, пригодный для лечения субъекта, страдающего лизосомальной болезнью накопления, которая ассоциирована с GALNS...

Группа изобретений относится к области фармацевтики, в частности, к фармацевтичекой композиции для лечения фенилкетонурии, которая содержит эффективное количество варианта фенилаланин-аммиак-лиазы Anabaena variabilis (AvPAL), где указанный вариант дополнительно содержит полиэтиленгликоль, а также фармацевтически приемлемый носитель, содержащий стабилизатор, где стабилизатор представляет собой L-...

Изобретение относится к способу получения соединения формулы (1): или его соли, включающий взаимодействие соединения формулы (5) или его соли с моногидратом гидразина, где R представляет собой C1-C6 алкил; где соединение формулы (5) или его соль получают взаимодействием соединения формулы (4) или его соли с 4-фторбензальдегидом в присутствии восстанавливающего реагента и кислоты или кисло...

Изобретение относится к области генной инженерии, конкретно к получению натрийуретического пептида C-типа (CNP), и может быть использовано в медицине. Получают пептид структуры PGQEHPNARKYKGANKKGLSKGCFGLKLDRIGSMSGLGC (Pro-Gly-CNP37), который используют для лечения дегенеративных костных патологий, отвечающих на CNP. Изобретение позволяет увеличить по сравнению с нативным CNP время полужизни в пл...

Группа изобретений относится к области биотехнологии. Предложен способ получения композиции, содержащей очищенный рекомбинантный фермент N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазу (GALNS) человека, где фермент GALNS включает аминокислотную последовательность, идентичную по меньшей мере на 95% аминокислотам 27-522 последовательности SEQ ID NO:4. Предложены композиции, включающие эффективное количество реком...

Изобретение относится к соединению формулы (I) или его фармацевтически приемлемой соли, в которой R1-X присоединен только к одному из кольцевых атомов азота. X представляет собой -Y-[C(Ra)2]a-, где Y представляет собой связь; Ra представляет собой Н; а равен 1, 2 или 3. R1 представляет собой: (i) моноциклический бициклический гетероарил, содержащий 5-6 кольцевых атомов, который необязательно замещ...