ДЖЕНЗИМ КОРПОРЕЙШН (US)

Изобретение относится к области медицины, а именно к способам доставки лекарственного средства в организм больного. При лечении метаболических расстройств средство вводят пациенту через латеральный желудочек мозга с такой скоростью, чтобы введение одной дозы занимало более чем 2 часа. Скорость введения также может быть выбрана на основании общего времени оборота спинномозговой жидкости. При этом...

Изобретение относится к стабильным пептидным аналогам альфа-меланоцитстимулирующего гормона (α-MSH), которые имеют сродство к рецептору меланокортина 1 (MC1R), фармацевтическим препаратам пептидных аналогов α-MSH, а также к способам применения этих аналогов для лечения заболеваний в медицине и в ветеринарии, связанных с MC1R. 11 н. и 5 з.п. ф-лы, 22 ил., 2 табл., 23 пр.

Настоящее изобретение относится к медицине, а именно к терапии, и касается лечения лизосомной болезни накопления - болезни Нимана-Пика А или В. Для этого вводят фермент кислую сфингомиелиназу интравентрикулярно медленно, в течение трех часов. Такой способ и режим введения обеспечивает эффективное лечение указанного заболевания за счет снижения патологического уровня субстрата кислой сфингомиели...

Группа изобретений относится к медицине и может быть использована для изготовления лекарственного средства с контролируемым высвобождением, включающего в себя модифицированный биологически активный агент, инкапсулированный в полимер, в котором указанный модифицированный биологически активный агент представляет собой пептид, имеющий аминокислотную последовательность, выбранную из группы, состояще...

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к использованию антисмыслового олигонуклеотида ISIS 301012 для долгосрочного понижения уровней АроВ, и может быть использовано в медицине. Способ предусматривает введение субъекту ISIS 301012 в составе фармацевтической композиции, путем введения ISIS 301012 в фазе индукции в дозе 210 мг в неделю в течение по меньшей мере 13 недель, с после...

Изобретение относится к области биотехнологии и вирусологии. Описан способ очистки векторов на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV). Способ предусматривает приведение потока исходных материалов в контакт со средой для хроматографии на апатите в присутствии полиэтиленгликоля (PEG) и элюирование частиц rAAV с помощью буфера для элюирования, содержащего менее 3% (масс./об.) PE...

Изобретение относится к области биотехнологии. Описан самокомплементарный аденоассоциированный вирусный вектор для лечения нарушений двигательных нейронов, таких как спинальная мышечная атрофия, боковой амиотрофический склероз, спинобульбарная мышечная атрофия, спиноцеребеллярная атаксия, первичный латеральный склероз и травматическое повреждение спинного мозга. Также описаны композиции и способ...

Изобретение относится к области биохимии. Представлены варианты моноклонального антитела против CD52 человека. Также представлены выделенные нуклеиновые кислоты и рекомбинантные векторы экспрессии, кодирующие антитело или легкую цепь или тяжелую цепь антитела против CD52 человека, клетки-хозяева, а также способ получения указанного антитела. Антитела против CD52 человека могут использоваться в...

Изобретение относится к области биохимии. Предложен способ увеличения количества FoxP3+ регуляторных Т-клеток у пациента с волчанкой, включающий введение пациенту терапевтически эффективного количества моноклонального анти-CD52 антитела. Также предложено применение моноклонального анти-CD52 антитела для изготовления лекарственного средства для увеличения количества FoxP3+ регуляторных Т-клеток, а...

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к гуманизированным моноклональным антителам, которые связываются с комплексом αβTCR/CD3, что может быть использовано в медицине. Получают гуманизированное моноклональное антитело, которое содержит вариабельную область тяжелой цепи, содержащую аминокислотную последовательность, выбранную из SEQ ID NO: 7, 12, 13, 15 и 16, и вариабельную област...

Настоящее изобретение относится к медицине, а именно к кардиологии, и касается лечения инфаркта миокарда. Для этого вводят антагонист TGF-β, представляющий собой антитело, которое содержит VH-домен PET1073G12 (SEQ ID NO:2) и VL-домен PET1073G12 (SEQ ID NO:7). Введение осуществляют в течение 72 часов с начала ишемии миокарда. Это обеспечивает уменьшение фиброза, улучшение ремоделирования и функции...

Группа изобретений относится к медицине и может быть использована для лечения или профилактики синдрома WHIM у человека, у которого диагностирован синдром WHIM. Для этого указанному человеку вводят антагонист CXCR4 в количестве, эффективном для лечения или профилактики синдрома WHIM. При этом антагонистом CXCR4 является 1,1'-[1,4-фенилен-бис-(метилен)]-бис-1,4,8,11-тетраазациклотетрадекан, или его...

Изобретение относится к соединению формулы (I) и его вариантам, которые могут использоваться в качестве фармацевтических агентов, а также к фармацевтическим композициям, содержащим такие соединения, которые могут быть использованы для лечения или предотвращении мукозита или инфекции. В формуле(I) m равно 0, 1, 2 или 3; n равно 0, 1, 2 или 3; o равно 0, 1, 2 или 3; p равно 0 или 1; r равно 0 или 1...

Настоящее изобретение относится к ингибиторам глюкозилцерамид-синтазы (GCS) формулы , а также к способу лечения с помощью указанных соединений. Технический результат: получены новые соединения, которые можно применять для лечения болезни лизосомного накопления, где указанная болезнь лизосомного накопления является результатом дефекта в гликосфинголипидном пути. 9 н. и 24 з.п. ф-лы, 20 фиг...

Группа изобретений относится к медицине, а именно к иммунологии, и может быть использована для получения биспецифического слитого белка, предназначенного для заболевания, выбранного из аутоиммунного заболевания и отторжения трансплантата. Биспецифический слитый белок содержит лиганд, специфичный к CTLA-4, и лиганд, специфичный к комплексу pMHC, где лиганд, специфичный к CTLA-4, и лиганд, специфичн...

Группа изобретений относится к области биохимии. Предложен интегрированный и непрерывный способ производства терапевтического белкового лекарственного вещества (варианты). В одном варианте способ включает получение жидкой культуральной среды, содержащей свободный от клеток рекомбинантный терапевтический белок, и её подачу в первую периодическую противоточную хроматографическую систему (PCCS1). В д...

Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ лечения или предотвращения миотонической дистрофии типа 1 (DM1) у индивидуума. Систематически вводят индивидууму терапевтически эффективное количество связанного с катионным пептидом морфолинового антисмыслового олигонуклеотида, содержащего: (a) последовательность морфолинового антисмыслового олигонуклеотида, комплементарную по меньшей мере 3 п...

Настоящее изобретение относится к иммунологии. Предложены антитело и его антигенсвязывающий фрагмент, способные связываться с CXCR3, а также содержащие их конъюгат и фармацевтическая композиция. Кроме того, описано применение антитела или его фрагмента для предупреждения, лечения или подавления прогрессирования впервые выявленного диабета типа 1 (T1D) и in vitro-способ обнаружения присутствия или...

Изобретение относится к медицине, а именно к терапии, и касается лечения лизосомных болезней накопления. Для этого осуществляют внутрижелудочковое введение фермента, этиологическая недостаточность которого имеется при данном заболевании. Введение производят в течение времени более трех часов. Такое медленное введение обеспечивает максимальный терапевтический эффект, заключающийся в снижении патоло...